Unos investigadores han utilizado un fármaco experimental para revertir, en ratones, el daño procedente de la mutación que conduce al Síndrome X Frágil. Este trastorno tiene efectos devastadores sobre las capacidades intelectuales.
El citado síndrome afecta a un chico de cada 4,000 y a una chica de cada 7,000. Está causado por una mutación en un gen la cual provoca la incapacidad para producir la proteína FMRP.
En 2011, Xinyu Zhao, profesora de neurociencia en la Universidad de Wisconsin-Madison, Estados Unidos, mostró que suprimir el gen responsable de la producción de la FMRP en una región del cerebro que es esencial para la formación de la memoria ocasionó en ratones unos déficits de memoria análogos a los sufridos en el Síndrome X Frágil humano.
Las supresiones afectaron específicamente a las células madre neurales y a las nuevas neuronas que se forman en el hipocampo.
El estudio de 2011 de Zhao mostró esperanzadoramente que reactivar la producción de FMRP en nuevas neuronas podría restaurar la formación de nuevos recuerdos en los ratones. Pero lo que seguía estando poco claro era exactamente cómo estaba la ausencia de FMRP bloqueando la formación de neuronas, y si había alguna forma práctica de evitar la discapacidad resultante.
Ahora, en un nuevo estudio, Zhao y sus colegas han detallado nuevos pasos en la compleja reacción en cadena que se inicia con la pérdida de FMRP y finaliza con ratones que no pueden recordar qué han estado olfateando recientemente.
Todo lo anterior se convirtió en la base para identificar un fármaco experimental contra el cáncer, llamado Nutlin-3, que bloquea la reacción.
Esta imagen, procedente de un microscopio confocal, muestra células madre neurales (en verde) en el hipocampo de ratón, que están proliferando activamente porque expresan la Ki67 (en rojo), una proteína que solo está presente en células que proliferan. (Foto: Yue Li)
En el nuevo estudio, los ratones con supresión de FMRP tomaron Nutlin-3 durante dos semanas. Cuando se les sometió a unas pruebas cuatro semanas más tarde, se constató que habían recuperado la capacidad de recordar qué habían visto (y olido) en su primera visita a una cámara de pruebas.
La capacidad de memoria de los ratones con el trastorno análogo al Síndrome X Frágil y que fueron tratados con Nutlin-3 resultó ser, tras el tratamiento, idéntica a la de los ratones normales.
A pesar de los buenos resultados conseguidos hasta el momento, quedan muchos obstáculos antes de que el avance pueda ser ensayado en pacientes humanos para esa nueva función, tal como advierte Zhao.
Un fármaco experimental neutraliza la discapacidad mental
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